Sviluppo preclinico e test clinici: nuovo bando per progetti di ricerca

Pubblicato un nuovo bando per progetti di ricerca nell'ambito del Centro Nazionale RNA & Gene Therapy - National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology, finanziato dal Ministero dell'Università e della Ricerca (MUR) tramite i fondi del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR).

Tramite i cosiddetti bandi a cascata, il Centro Nazionale mira a finanziare ulteriori progetti di ricerca e sviluppo sullo sviluppo preclinico di approcci di terapia genica, manifattura GMP e test clinici di GTMP. 

Di seguito il bando pubblicato dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, in qualità di Spoke 10 del Centro Nazionale:

Spoke 10 -“Preclinical development, GMP manufacturing and clinical trials of GTMP”

Con una dotazione finanziaria di € 2.000.000, il bando intende finanziare progetti di attività di ricerca fondamentale e industriale presentati da imprese ed enti di ricerca nelle seguenti linee d’intervento:

Linea d’intervento A (Nazionale)

Aperta a enti pubblici e privati in relazione ad interventi realizzati su tutto il territorio nazionale, ha una dotazione complessiva di € 400.000 e finanzia progetti di ricerca fondamentale e sviluppo sperimentale nella Track A del bando, ovvero:

Track A – Attività di Ricerca

• A1. Sviluppo di approcci di terapia genica con cellule CAR per patologie rare oncologiche.
• A2. Sviluppo di approcci CAR basati su piattaforme diverse dalle cellule T linfocitarie alfabeta positive.
• A3. Sviluppo di modelli animali utili alla predizione della risposta e dello sviluppo di tossicità nell’ambito degli approcci di Gene Therapy.
• A4. Sviluppo di nuovi vettori per la terapia genica dedicata alle malattie ereditarie non maligne.

Linea d’intervento B (Sud)

Aperta a enti pubblici e privati in relazione ad interventi realizzati nel Mezzogiorno (Abruzzo, Basilicata, Calabria, Campania, Molise, Puglia, Sardegna e Sicilia), ha una dotazione complessiva di € 1.600.000 e finanzia progetti di ricerca fondamentale e industriale in tutte le Track del bando, ossia: 

Track A – Attività di Ricerca

• A1. Sviluppo di approcci di terapia genica con cellule CAR per patologie rare oncologiche.
• A2. Sviluppo di approcci CAR basati su piattaforme diverse dalle cellule T linfocitarie alfabeta positive.
• A3. Sviluppo di modelli animali utili alla predizione della risposta e dello sviluppo di tossicità nell’ambito degli approcci di Gene Therapy.
• A4. Sviluppo di nuovi vettori per la terapia genica dedicata alle malattie ereditarie non maligne.

Track B – Technology transfer – Proof of Concept

• B1. Technology Transfer presso uno degli enti coinvolti nello spoke 10 di un prodotto di terapia genica in cui i dati di Proof-of-concept sono già disponibili e per il quale si può considerare il trasferimento in clinica nell’arco temporale di due anni.

Track C – Clinical trial setup

• C1. Attivazione di un centro SUD per l’infusione di un prodotto di terapia genica incluso nella seguente lista: CAR.CD19, CAR.CD30, CAR.GD2, gene addition therapy per b-thalassemia

Track D – Sviluppo di servizi innovativi collegati alle tecnologie di interesse del CN RNA & Gene Therapy e dello Spoke

• D1. Convalida di procedure di produzione di prodotti di terapia genica e analitiche per la valutazione delle qualità dei prodotti.
• D2. Caratterizzazione biofisica di nanomateriali per il delivery di acidi nucleici.
• D3. Caratterizzazione del profilo di espressione genica su cellule CAR T (in campioni interi e/o su singola cellula).
• D4. Produzione e caratterizzazione di clinical grade starting materials per la generazione di prodotti di terapia genica. 

E' possibile inviare le proposte progettuali fino al 1^o luglio 2024.